Cập nhật điều trị suy tủy xương mắc phải ở trẻ em

TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 202052
 CẬP NHẬT ĐIỀU TRỊ SUY TỦY XƯƠNG MẮC PHẢI Ở TRẺ EM
Nguyễn Thị Hương Mai
Trường Đại học Y Hà Nội
Suy tủy xương mắc phải là một bệnh lý huyết học hiếm gặp của trẻ em. Bệnh phân bố khắp nơi trên thế giới 
với tỉ suất mắc là 2 – 5/triệu dân/năm. Vấn đề điều trị còn gặp nhiều khó khăn, tiên lượng bệnh thường xấu. Có 
nhiều phương pháp điều trị đặc hiệu cho bệnh nhân đã và đang được nghiên cứu. Tuy nhiên, hầu hết các phác 
đồ hướng dẫn điều trị cho trẻ em trên thế giới hiện nay đều chọn hai phương pháp điều trị có hiệu quả cao nhất 
là ghép tế bào gốc tạo máu và thuốc ức chế miễn dịch. Với hai phương thức trên, tỉ lệ thành công khá cao 70 
– 80% sống 5 năm. Ghép tế bào gốc tạo máu với người cho cùng huyết thống là lựa chọn hàng đầu cho bệnh 
nhi suy tủy xương. Tuy nhiên, ghép tế bào gốc tạo máu rất hạn chế vì khó lựa chọn được người cho phù hợp 
HLA, do đó dùng thuốc ức chế miễn dịch bao gồm Antithymocyteglobulin ngựa kết hợp với Cyclosporine A hoặc 
ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho không cùng huyết thống là lựa chọn tiếp theo. Hơn nữa, vấn đề tiếp tục 
lựa chọn phương thức điều trị khác cho các trường hợp suy tủy xương khó chữa (nhắc lại Antithymocyteglobulin 
thỏ + Cyclosporine A, sử dụng các phác đồ kinh điển hay thử nghiệm các thuốc ức chế miễn dịchvà các 
phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu mới) hay theo dõi lâu dài cho bệnh nhi sau điều trị cũng được đặt ra. 
I. ĐẶT VẤN ĐỀ
Từ khóa: Suy tủy xương mắc phải, trẻ em, ghép tế bào gốc tạo máu, điều trị thuốc ức chế miễn dịch, 
Antithymocyte globulin, cyclosporine A.
Suy tủy xương (STX) là tình trạng bệnh lý 
đặc trưng bởi giảm hoặc không còn các tế bào 
tiền thân tạo máu thường là tế bào gốc tạo máu 
(TBGTM) dẫn đến tủy xương mất khả năng 
sinh máu, giảm ba dòng máu ngoại vi, đưa 
đến các biểu hiện lâm sàng như nhiễm trùng 
nặng tái diễn, chảy máu, thiếu máu và bệnh 
nhân phụ thuộc vào truyền các chế phẩm máu. 
Chẩn đoán STX dựa vào cần ít nhất 2/3 tiêu 
chuẩn ở máu ngoại vi sau: Hemoglobin (Hb) < 
100g/l, Tiểu cầu (TC) < 50 G/l, Bạch cầu trung 
tính (BCTT) < 1,5G/l và xét nghiệm tủy xương 
mỡ hóa, giảm hoặc không có tế bào tạo máu 
kèm theo không có sự thâm nhiễm bất thường. 
Dựa vào nguyên nhân gây bệnh, người ta phân 
thành hai loại là STX di truyền và mắc phải. 
STX mắc phải chiếm khoảng 80% trường hợp 
suy tủy ở trẻ em. STX mắc phải lại gồm hai 
nhóm: STX thứ phát có tìm được nguyên nhân 
như nhiễm khuẩn, virus, tia xạ, hóa chất và 
STX chưa rõ nguyên nhân chiếm khoảng 70 – 
80% bệnh nhân STX mắc phải.1 
Cho đến nay cơ chế bệnh sinh STX mắc phải 
còn nhiều tranh cãi, nhưng đa số các nghiên 
cứu cho rằng đây là bệnh tự miễn dịch. Dựa 
trên giả thuyết này, hai phương pháp điều trị 
bệnh STX mắc phải được sử dụng nhiều nhất 
hiện nay là thuốc ức chế miễn dịch (ƯCMD) và 
ghép TBGTM đồng loại. Những biện pháp điều 
trị kinh điển trước đây cho STX như corticoid, 
androgens tỏ ra kém hiệu quả và nhiều tác 
dụng không mong muốn như gây hội chứng 
Tác giả liên hệ: Nguyễn Thị Hương Mai, 
Trường Đại học Y Hà Nội
Email: [email protected]
Ngày nhận: 20/02/2020
Ngày được chấp nhận: 29/07/2020
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 2020 53
cushing, nam hóa hay tăng nguy cơ nhiễm 
khuẩn. Ở Việt Nam, trong những năm gần đây, 
một số bệnh viện và trung tâm huyết học lớn đã 
áp dụng phương pháp điều trị ƯCMD bao gồm 
Antithymocyteglobulin (ATG) và Cyclosporine A 
(CSA) cũng như ghép TBGTM cho bệnh nhân 
STX mắc phải. Tuy nhiên, phương pháp dùng 
thuốc ƯCMD vẫn phổ biến hơn. Cho đến nay, 
tại Việt Nam vẫn chưa có nhiều các báo cáo 
nghiên cứu về điều trị STX ở trẻ em. Do đó, bài 
viết này sẽ đề cập đến vấn đề: “Cập nhật điều 
trị STX mắc phải ở trẻ em”.
II. NỘI DUNG TỔNG QUAN
Điều trị STX mắc phải bao gồm điều trị hỗ 
trợ và điều trị đặc hiệu:
1. Điều trị hỗ trợ 
- Chống thiếu máu: Truyền khối HC để duy 
trì lượng Hb > 80 g/l. Truyền HC lặp đi lặp lại sẽ 
dẫn đến tình trạng quá tải sắt, cần phải thải sắt 
khi ferritin huyết thanh cao > 1000 ng/dl. Thuốc 
thải sắt deferiprone nên tránh vì nguy cơ mất BC 
hạt, nên dùng desferrioxamine hoặc deferasirox.
- Phòng chảy máu các bộ phận nguy hiểm: 
Chỉ định truyền khối TC khi TC < 10 G/l với bệnh 
nhân không sốt, và khi TC < 20 G/l nếu có sốt 
hoặc khi đang có chảy máu.
- Đề phòng nhiễm khuẩn: Vệ sinh cá nhân, 
chăm sóc răng miệng, không cặp nhiệt độ ở hậu 
môn, không để chấn thương da và niêm mạc. 
Nếu có sốt cần tìm ổ nhiễm khuẩn, cấy các 
dịch, cho kháng sinh phổ rộng, liều cao. Kháng 
sinh dự phòng và thuốc chống nấm cũng cần 
được chỉ định cho bệnh nhi có BCTT < 0,5 G/l. 
Amphotericin tĩnh mạch cần được cho sớm nếu 
sốt kéo dài mặc dù đã dùng kháng sinh phổ 
rộng. Truyền BC hạt chiếu xạ có thể được xem 
xét chỉ định ở những bệnh nhi nhiễm trùng giảm 
BC hạt đe dọa cuộc sống.
Không nên truyền máu toàn phần mà chỉ 
truyền thành phần bệnh nhân thiếu như khối HC, 
khối TC hay BC hạt. Trong trường hợp có điều 
kiện ghép TBGTM, để tránh bệnh mảnh ghép 
chống chủ không nên truyền máu của người cho 
là cha mẹ, anh em hay người có quan hệ họ 
hàng với bệnh nhi và chú ý là tất cả các chế 
phẩm máu trên đều phải được lọc BC.²
2. Điều trị đặc hiệu
2.1.Chỉ định điều trị 
Điều trị đặc hiệu cho bệnh nhi STX tùy thuộc 
vào mức độ nặng của bệnh. Phân loại mức độ 
bệnh theo tiêu chuẩn Camitta (1975) có bổ sung 
như sau:2,3 
- Suy tủy nặng: Mật độ tế bào tủy xương giảm 
< 25% và có 2/3 các tiêu chuẩn sau của huyết 
đồ: BCTT < 0,5 G/l, TC < 20 G/l, HCL < 20 G/l.
- Suy tủy rất nặng: Như suy tủy nặng nhưng 
BCTT < 0,2 G/l.
- Suy tủy không nặng: Không đủ tiêu chuẩn 
suy tủy nặng hoặc rất nặng trên.
Cụ thể chỉ định điều trị như sau:
- STX không nặng: STX không nặng không 
phụ thuộc truyền máu chỉ cần theo dõi sát và 
điều trị hỗ trợ. Nếu STX không nặng nhưng phụ 
thuộc truyền máu hoặc tiến triển nặng thì điều trị 
như STX nặng/rất nặng.
- STX nặng/rất nặng: Cần phải tiến hành điều 
trị đặc hiệu càng sớm càng tốt với trình tự ưu 
tiên lựa chọn phác đồ điều trị đặc hiệu theo Sơ 
đồ 1.
Bệnh nhân được chẩn đoán STX nặng/rất 
nặng hoặc STX không nặng nhưng phụ thuộc 
truyền máu được xem xét liệu có người cho 
là anh chị em cùng huyết thống phù hợp HLA 
không. Nếu có, thì lựa chọn điều trị đầu tiên là 
ghép TBGTM đồng loài từ anh chị em ruột phù 
hợp HLA. Nếu không có người cho cùng huyết 
thống phù hợp HLA, điều trị được lựa chọn thứ 
hai là thuốc ƯCMD bao gồm ATG ngựa và CSA 
hoặc ghép TBGTM từ người cho phù hợp HLA 
10/10 nhưng không cùng huyết thống ngay nếu 
có. Nếu bệnh nhi dùng thuốc ƯCMD thì được 
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 202054
đánh giá sau 3 - 4 tháng điều trị, nếu có đáp 
ứng thì giảm liều CSA dần liều từ từ để giảm tỉ lệ 
tái phát, sau đó ngưng thuốc và theo dõi lâu dài 
(xem phần 2.3). Những bệnh nhi có số lượng tế 
bào máu vẫn giảm nặng sau 6 tháng điều trị ATG 
và CSA được gọi là STX khó chữa (refractory 
aplastic anemia). Bệnh nhi khó chữa này có 
thể tiếp tục lựa chọn thứ hai là ghép TBGTM 
từ người cho phù hợp HLA 10/10 không cùng 
huyết thống nếu tìm được. Nếu không có người 
cho phù hợp HLA 10/10 thì có thể có lựa chọn 
thứ ba là ghép TBGTM từ người cho không phù 
hợp 9/10, không cùng huyết thống. Nếu không 
tìm được người cho này thì sẽ có lựa chọn thứ 
tự là: (1) Điều trị lặp lại phác đồ ƯCMD lần hai 
với ATG thỏ/ngựa và CSA hoặc (2) Androgens 
theo phác đồ kinh điển hay (3) Alemtuzumab 
đơn độc hoặc (4) Eltrompobag hoặc (5) Ghép 
TBGTM nửa thuận hợp hoặc từ máu cuống rốn 
(Sơ đồ 1).6 Ngoài ra, một số tác giả còn đưa ra 
các biện pháp điều trị khác khi bệnh nhân vẫn 
không đáp ứng như: yếu tố tăng trưởng G-CSF 
+ Erythropoietin thử trong 12 tuần , tham gia các 
phác đồ thử nghiệm với các thuốc ƯCMD mới 
khác hoặc chỉ điều trị hỗ trợ.² 
Kết quả ghép TBGTM từ người cho cùng 
huyết thống có thể đạt đáp ứng 95% và tỉ lệ 
sống sau 5 năm dao động từ 85 - 97% nên được 
cho là lựa chọn điều trị hàng đầu. ƯCMD bởi 
ATG + CSA và ghép TBGTM không cùng huyết 
thống đều cho thời gian sống toàn bộ gần tương 
đương nhau sau 5 năm khoảng 50 – 60% nên 
được coi là lựa chọn thứ hai, nhưng ưu điểm của 
ghép là có thể chữa khỏi bệnh hoàn toàn, ngăn 
ngừa được tiến triển cụm tế bào.⁷ Tuy nhiên, 
phương pháp ghép khá đắt tiền và việc áp dụng 
còn rất hạn chế vì khó lựa chọn được người cho 
phù hợp HLA, thời gian chờ đợi kéo dài có thể 
Sơ đồ 1. Sơ đồ điều trị STX mắc phải mức độ nặng4,5
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 2020 55
làm nặng thêm tình trạng bệnh và phương pháp 
cũng có những tác dụng không mong muốn 
nhất định. Chính vì thế phác đồ ATG + CSA nên 
là lựa chọn điều trị đầu tiên cho tất cả bệnh nhi 
STX mắc phải không có điều kiện ghép TBG và 
phần tiếp theo chúng tôi xin đề cập kĩ đến đánh 
giá và theo dõi điều trị lâu dài sau phác đồ này.
2.2. Đánh giá đáp ứng sau điều trị ATG kết 
hợp CSA
Tiêu chuẩn đáp ứng: 
- Không đáp ứng: tình trạng bệnh không thay 
đổi hoặc tiến triển nặng hơn.
- Đáp ứng: Đáp ứng hoàn toàn: Hb về bình 
thường với tuổi, BCTT > 1,5 G/l, TC > 150 G/l. 
Đáp ứng một phần: bệnh nhi không còn phụ 
thuộc truyền máu nhưng không đủ các tiêu 
chuẩn đáp ứng hoàn toàn kể trên.²
Tiêu chuẩn tái phát: nếu các chỉ số huyết đồ 
của bệnh nhân giảm trở lại và bệnh nhân phải 
truyền HC hoặc TC sau khi không phụ thuộc 
truyền máu ít nhất 3 tháng.
Kết quả điều trị phác đồ thuốc ƯCMD bao 
gồm ATG kết hợp CSA của một số nghiên cứu 
cho thấy như sau (Bảng 1):
Bảng 1. Nghiên cứu về điều trị ƯCMD với ATG ngựa và CSA
Nghiên cứu ƯCMD
Năm
Theo 
dõi
OR OS
Tái phát
RR
Bệnh 
ác tính
Saracco
và cộng sự (2008)8
ATG, CSA
 ± G-CSF 10 71% 83% 16% 15%
Kamio
và cộng sự (2011)9
ATG, CSA,
± Danazol
± G-CSF
10 59,9% 
82 % STX nặng
98% STX không 
nặng
11,9% Không báo cáo
Võ Thị Kim Hoa 
(2012)10 ATG, CSA 5 74% 26,5% 5,8%
Trần Ngọc Kim 
Anh (2014)11 ATG, CSA 5
47,6% 
37,3% 
(hoàn 
toàn)
Tỉ lệ đáp ứng chung (OR - overall response) 
là 60% đến 75%, thời gian sống toàn bộ sau 10 
năm (OS - overall survival) khoảng 80%.
Nguy cơ tái phát (RR - risk of relapse) là 
khoảng 10 – 30 % sau 10 năm và 10 - 15% tái 
phát đó sẽ chuyển biến cụm tế bào thành các 
bệnh như đái huyết sắc tố niệu kịch phát ban 
đêm (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria 
- PNH), bạch cầu cấp dòng tủy (Acute 
myelogenous leukaemia – AML) và rối loạn sinh 
tủy (Myelodysplastic Syndrome - MDS). 
Đáp ứng với ATG thường xuất hiện muộn, 
hiếm khi trước 6 tuần. Ước chừng 50% số bệnh 
nhân đáp ứng lúc 3 tháng và lên tới 67% lúc 6 
tháng. Bệnh nhân STX nặng đáp ứng kém hơn 
bệnh nhân STX không nặng, nhất là nếu BCTT 
< 0,2 G/l. Tuổi dường như không phải là yếu 
tố ảnh hưởng đến đáp ứng điều trị ATG. Nếu 
không đáp ứng với ATG sau 6 tháng gọi là STX 
khó chữa và không tìm được người cho phù hợp 
không cùng huyết thống, một liệu trình ƯCMD 
thứ hai có thể được áp dụng, hoặc bằng ATG 
thỏ nếu ATG ngựa đã được sử dụng ở lần đầu, 
hoặc có thể liệu trình thứ hai vẫn là ATG ngựa 
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 202056
(Sơ đồ 1). Tỉ lệ bệnh nhân đáp ứng với điều 
trị đợt thứ hai này dao động trong khoảng 30 - 
70%. Ngoài ra, Alemtuzumab đơn độc cho liệu 
trình ƯCMD thứ hai cũng cho hiệu quả tương 
tự như ATG thỏ + CSA, với đáp ứng huyết học 
nhận thấy trên 30 - 40% trường hợp. Mặc dù 
75 - 90% bệnh nhân được ghi nhận có hồi phục 
huyết học sau một hoặc hai đợt điều trị ƯCMD, 
nhưng cơ chế giải thích tại sao một số bệnh nhân 
vẫn giảm nặng các dòng còn chưa rõ. Ở một số 
trường hợp, số lượng TBGTM có thể quá ít để 
tái tạo lại sự tạo máu thích đáng. Những giải 
thích khác cho trường hợp không đáp ứng với 
ATG có thể là nguyên nhân STX không phải do 
miễn dịch, thuốc ƯCMD đang dùng không thích 
hợp, điều hòa tạo máu kém bởi những yếu tố 
mô đệm hoặc bệnh lý của telomere. Điều trị với 
Androgen, Eltrombobag và các thuốc ƯCMD 
mới đang được thử nghiệm để khẳng định hoạt 
tính của chúng với STX mắc phải.²
2.3. Theo dõi lâu dài sau điều trị ƯCMD
Điều trị ƯCMD bằng ATG và CSA có tác 
dụng bảo tồn các tế bào máu ở hầu hết các 
bệnh nhân, nhưng vấn đề khó khăn là tái phát 
và đặc biệt tiến triển thành các bệnh lý huyết 
học khác như PNH, MDS hay AML. Do đó, tất 
cả các bệnh nhân đáp ứng điều trị nên được 
theo dõi các biến chứng muộn như tái phát hoặc 
chuyển biến cụm tế bào và có các lựa chọn điều 
trị tiếp tục theo Sơ đồ 2.
Sơ đồ 2. Sơ đồ theo dõi lâu dài STX sau điều trị ATG + CSA12,13
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 2020 57
Tái phát xảy ra ở 25 - 40% trường hợp đáp 
ứng trong thời gian 10 năm. Tái phát thường 
không bắt buộc quay lại đòi hỏi phụ thuộc truyền 
máu nhưng có thể báo trước sự tiến triển của 
PNH, MDS hay AML. Điều trị kết hợp ATG và 
CSA thường cho hiệu quả tốt hơn so với dùng 
ATG hay CSA đơn độc, làm giảm tỉ lệ không 
đáp ứng và tái phát. Tỷ lệ tái phát có thể là 30 
- 35% ở bệnh nhân điều trị CSA đơn độc trong 
thời gian 6 tháng. Duy trì CSA kéo dài sau ATG 
đã làm trì hoãn hơn sự tái phát sau điều trị. Do 
đó, việc điều trị CSA kéo dài sau đó giảm liều 
từ từ có thể giúp giảm nguy cơ tái phát khoảng 
13-16%.
Trong quá trình theo dõi tái phát, số lượng 
tế bào máu có ý nghĩa hơn mật độ tế bào tủy 
xương vì mật độ tủy xương có thể không liên 
quan với số lượng tế bào máu. Nếu số lượng tế 
bào máu cải thiện mà tủy xương vẫn giảm sinh 
thì không có nghĩa là còn suy tủy nặng hoặc 
tái phát. Ngay cả với bệnh nhân đáp ứng, tủy 
xương cũng không hồi phục lại hoàn toàn về 
bình thường và mức độ giảm tế bào có thể tồn 
tại trong vài năm, mặc dù bệnh nhân không đòi 
hỏi truyền máu.
Nếu bệnh nhân tái phát, thử dùng lại CSA 
2 - 3 tháng, đến khi tế bào máu cải thiện sẽ 
giảm liều dần. Nếu dùng CSA đơn độc không 
hiệu quả thì điều trị lần hai với ATG thỏ kết hợp 
với CSA hoặc Alemtuzumab. Nếu không đáp 
ứng sẽ xem xét ghép TBGTM người cho phù 
hợp không cùng huyết thống nếu có hoặc các 
phương thức ghép thay thế nửa thuận hợp hay 
máu cuống rốn tương tự như với STX khó chữa 
(Sơ đồ 2). Những trẻ tái phát lần đầu tiên này 
thường không khuyến cáo điều trị ghép TBGTM 
của người cho ngoài huyết thống ngay vì hầu 
hết sẽ còn đáp ứng với thuốc ƯCMD thêm nữa. 
Qua các nghiên cứu cho thấy tỉ lệ bệnh nhân 
tái phát có đáp ứng lại đối với phác đồ ƯCMD 
khoảng 60 - 65%. 
Chuyển biến cụm tế bào thành MDS hoặc 
AML xảy ra ở khoảng 10 – 15% bệnh nhân và 
thường biểu hiện là các tế bào máu giảm, hình 
ảnh loạn sinh trong tủy xương và bất thường 
di truyền học tế bào. Tuy nhiên, ngay cả khi 
bệnh nhân đáp ứng ổn định với thuốc ƯCMD 
vẫn cần theo dõi đều đặn trong nhiều năm để 
sàng lọc PNH và nghiên cứu di truyền học tế 
bào. Chúng ta nên đánh giá hình thái học tủy 
xương để phát hiện hình ảnh loạn sản tủy và 
xét nghiệm karyotype để tìm bất thường di 
truyền học tế bào ở thời điểm 6 và 12 tháng 
sau điều trị, sau đó thực hiện hàng năm để theo 
dõi chuyển biến bệnh.Những yếu tố nguy cơ 
dẫn đến tiến triển MDS, AML bao gồm: các đợt 
điều trị nhắc lại ATG, bệnh nhân nhiều tuổi, liều 
cao và kéo dài của G-CSF phối hợp với ATG 
và CSA, và telomere ngắn. Những bệnh nhân 
có telomere của BC ngoại biên ngắn có tỉ lệ tái 
phát gấp đôi và tỉ lệ chuyển biến thành MDS và 
AML tăng gấp 4 - 6 lần, ảnh hưởng xấu đến thời 
gian sống. Những bệnh nhân có telomere ngắn 
và số lượng HC lưới thấp thì thời gian sống sau 
khi điều trị với ATG ngựa và CSA cũng giảm 
50%.12,13 
III. KẾT LUẬN
Việc ngày càng áp dụng thành công những 
phương pháp điều trị mới đã mở ra một chân 
trời mới cho bệnh nhân STX mắc phải, vì với 
các phương pháp điều trị này bệnh nhân không 
những có thể được chữa khỏi bệnh mà chất 
lượng cuộc sống cũng được nâng cao.
TÀI LIỆU THAM KHẢO
1. Young NS., Scheinberg P., Calado RT. 
Aplastic anemia. Curr Opin Hemato. 2008; 
15(3): 162-168
2. Marsh JCW, Ball SE, Cavenagh J, et al. 
Guidelines for diagnosis and management of 
aplastic anaemia. British journal of hematology. 
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 202058
2009; 147: 43-70.
3. Camitta BM, Rappeport JM, Parkman 
R, et al. Selection of patients for bone marrow 
transplantation in severe aplastic anemia. 
Blood. 1975; 45: 355-363
4. Bhatnagar N, Samarasinghe S. 
Diagnosis and management of childhood 
aplastic anaemia. Paediatrics and Child 
Health. 2015;
paed.2015.04.001
5. Samarasinghe S, Veys P, Vora A. 
Paediatric amendment to adult BSH Guidelines 
for aplastic anaemia. British Journal of 
Haematology. 2018; 180: 201-205.
6. Marsh JCW, Kulasekararaj AG . 
Management of the refractory aplastic anemia 
patient: what are the options? Blood. 2013; 
122: 87-94.
7. Socié Gérard. Allogeneic BM 
transplantation for the treatment of aplastic 
anemia: current results and expanding donor 
possibilities. Hematology. 2013; 1: 82-86.
8. Saracco P, Quarello P, Iori AP . 
Cyclosporin A response and dependence in 
children with acquired aplastic anaemia: a 
multicentre retrospective study with long-term 
observation follow-up. Br J Haematol. 2008; 
140(2): 197-205.
9. Kamio T, Ito E, Ohara A, et al. 
Relapse of aplastic anemia in children after 
immunosuppressive therapy: a report from 
the Japan Childhood Aplastic Anemia Study 
Group. Haematologica. 2011; 96(5): 814-819.
10. Võ Thị Kim Hoa. Điều trị bệnh suy tủy 
xương bằng thuốc ức chế miễn dịch phối 
hợp antithymocyte globulin và cyclosporine 
A. Luận án tiến sĩ y học chuyên ngành huyết 
học, Trường Đại học Y Dược Thành phố Hồ 
Chí Minh. 2012.
11. Trần Ngọc Kim Anh, Huỳnh Nghĩa. Đánh 
giá hiệu quả điều trị bệnh suy tủy xương với ức 
chế miễn dịch Antithymocyte và Cyclosporin A 
ở trẻ em trong 5 năm. Tạp chí Y học Việt Nam. 
2014; 423: 591–598.
12. Scheinberg P, Young NS. How I treat 
acquired aplastic anemia. Blood. 2012; 120(6): 
1185-1196.
13. Bacigalupo Andrea. How I treat acquired 
aplastic anemia. Blood. 2017; 129(11): 1428-
1436.
Summary
UPDATE ON MANAGEMENT OF THE APLASTIC ACQUIRED 
ANAEMIA CHILDREN
Acquired aplastic anemia (AA) is one of the unusual blood diseases in children with many 
difficulties in management and poor prognosis. Over the world, the incidence is about 2 – 5 per 
million of the population per year. There are many methods of specific treatment for AA patients 
currently in used or continued to be investigated. However, HSCT (haemopoietic stem cell 
transplant) and IST (immunosuppression therapy) are two of the most effective methods chosen 
in most guidelines for management of AA children. With either treatment modality, 5 – years overall 
survival is about 70 – 80 %. Transplantation with a matched sibling donor is preferred when feasible 
as it is curative. But most patients are not suitable candidates for optimal initial HSCT because 
of lack of a matched sibling donor. Therefore, IST included ATG horse + CSA or unrelated donor 
HSCT are the next lines of choices. Moreover, there are other update on problems such as: what 
TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC
TCNCYH 131 (7) - 2020 59
are the options for management of the refractory AA patient (2ndATG rabit + CSA, clinical research 
protocol using novel IST and alternative donor transplantation) or long term follow up after IST. 
Keywords: Acquired Aplastic anemia, chidren, haemopoietic stem cell transplant, 
immunosuppression, Antithymocyte globulin, Cyclosporine A.